Генная терапия уже начала наступление на фармрынок

Татьяна Амирова | Эксперт по превентивной геномике Monte Carlo LifeCheck Center, научный сотрудник отдела генетических исследований лаборатории Люксембурга

Рассказывает, насколько реальны разработки лекарств и вакцин на основе генной инженерии.

"В зависимости от способа введения экзогенных ДНК в геном пациента, генная терапия может проводиться либо в культуре клеток (ex vivo), либо непосредственно в организме (in vivo). Клеточная генная терапия или терапия ex vivo предполагает выделение и культивирование специфических типов клеток пациента, введение в них чужеродных генов, отбор трансформированных клеток и повторное введение их тому же пациенту.

В настоящее время в большинстве допущенных к клиническим испытаниям программ генной терапии используется именно этот подход. Генная терапия in vivo основана на прямом введении клонированных и определенным образом упакованных последовательностей ДНК в специфические ткани больного. Особенно перспективным для лечения генных болезней in vivo представляется введение генов с помощью аэрозольных или инъецируемых вакцин. Аэрозольная генотерапия разрабатывается, как правило, для лечения пульмонологических заболеваний (муковисцидоз, рак легких).

Генная терапия - это наше будущее. Но она еще далека от широкого практического использования. Пока основные успехи достигнуты на моделях. Тем не менее, второго ноября Еврокомиссия впервые разрешила выпуск и продажу в ЕС лекарства нидерландской компании uniQure на основе генотерапии для лечения тяжелого генетического заболевания - липопротеинолипазной недостаточности. Стоимость лекарства составит 1,6 миллиона долларов США, что является рекордом за всю историю медицины.

С 2012 года продается на территории России препарат, лечащий атеросклероз сосудов с помощью местной генотерапии. Многие испытания находятся в финальной стадии - в ближайшие годы можно ожидать выхода на рынок сразу нескольких препаратов, использующих доставку ДНК в клетки пациента. Генная терапия уже помогла тысячам больным, страдающим целым спектром тяжелых недугов от недостатка гемоглобина до наследственной слепоты".

Вопросы, ответы, комментарии